La ricerca clinica risulta fondamentale per dare risposte positive nella lotta ai tumori. I risultati dello studio dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma mostrano efficacia dell’uso delle cellule Car-T da donatore in pazienti che non hanno risposto alle terapie
Redazione
Nel 2023, il team guidato dal professor Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e terapia cellulare e genica al Bambino Gesù, aveva pubblicato sul New England Journal of Medicine i risultati di uno studio clinico di fase I/II, che evidenziavano come il trattamento con cellule Car-T autologhe geneticamente modificate fosse una promettente opzione terapeutica per i bambini con neuroblastoma refrattario o recidivante. I pazienti con bassa massa tumorale al momento dell’infusione avevano mostrato una sopravvivenza libera da eventi a tre anni vicina al 60 per cento.
La pubblicazione
Su Nature Medicine, è stato pubblicato un nuovo studio che analizza l’efficacia e la sicurezza delle cellule T dirette contro il bersaglio tumorale GD2, sviluppate a partire da donatori. La ricerca ha coinvolto cinque bambini con neuroblastoma recidivante o refrattario, o con linfopenia grave (una condizione caratterizzata da una carenza di linfociti nel sangue). Quattro di questi pazienti non avevano risposto ad altri trattamenti, tra cui il trapianto allogenico e il trattamento con cellule Car-T autologhe. La terapia con Car-T allogeniche, completamente progettata dai medici e ricercatori del Bambino Gesù, ha visto la collaborazione dell’Officina Farmaceutica, delle aree di Oncoematologia, Trapianto Emopoietico, Terapie Cellulari e Trial. La ricerca sull’uso delle cellule Car-T per il trattamento del neuroblastoma è resa possibile grazie al supporto costante di Fondazione Airc.
I risultati dello studio
Per quanto riguarda gli esiti quattro dei cinque pazienti trattati hanno risposto positivamente alla terapia: tre hanno raggiunto una remissione completa, uno ha mostrato significativi miglioramenti (risposta parziale). “Questi risultati rappresentano un’importante svolta, in quanto dimostrano l’efficacia e la sicurezza delle cellule Car-T allogeniche”, afferma professor Locatelli. “La terapia genica allogenica potrebbe affiancare quella autologa, ampliando le possibilità di trattamento per quei pazienti che, a causa della loro storia clinica, non potrebbero beneficiarne o che hanno già fallito il trattamento con le cellule Car-T autologhe.”
Tiziano Onesti, presidente del Bambino Gesù, sottolinea: “Questo nuovo traguardo evidenzia l’importanza di investire nella ricerca clinica, che è fondamentale per avanzare nella lotta contro malattie che, fino a poco tempo fa, avevano poche opzioni terapeutiche. Il nostro impegno è sempre più orientato verso la medicina personalizzata, in grado di rispondere alle necessità individuali di ogni bambino. Solo così potremo garantire un futuro migliore per i nostri pazienti.”
Il trattamento del neuroblastoma con le cellule Car-T dirette contro la molecola GD2, sviluppato dal Bambino Gesù, è stato inserito nel programma Prime (PRIority MEdicines) dell’European Medicine Agency (Ema), volto a ottimizzare e accelerare lo sviluppo di farmaci con potenziale di rispondere a bisogni clinici non ancora soddisfatti. Questa designazione viene conferita a farmaci che possiedono il potenziale di offrire un grande vantaggio terapeutico rispetto alle opzioni esistenti o di essere utili a pazienti senza altre alternative terapeutiche. Si tratta del primo trattamento Cat-T contro tumori solidi sviluppato in ambito accademico a ricevere la designazione Prime da parte dell’Ema.