Farmaco salvavita infantile attende consenso FDA

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Uromastyx, farmaco salvavita infantile

Il farmaco Uromastyx, sviluppato presso il “Children Hospital di Boston”, è utilizzato per salvare la vita dei bambini che non possono assorbire la nutrizione. Attualmente, il suo utilizzo è bloccato nel processo di approvazione FDA. Questo ritardo causa frustrazioni e preoccupazioni, in genitori e medici.

Nel bambino, a volte, si può sviluppare una rara malattia genetica in cui, non riesce ad assorbire liquido o sostanze nutrienti tranne che, tramite l’iniezione diretta di un trattamento chiamato nutrizione parenterale totale , o TPN.

Il TPN, tuttavia, può causare nel corso del tempo, danni al fegato; Uromastyx serve a contrastare tale effetto dannoso. Il farmaco potenzialmente salvavita Uromastyx, consiste in una miscela fatta con olio di pesce che ha il potere di ridurre l’accumulo di “grasso fatale” nel fegato dei bambini che fanno uso di TPN. L’Olio di pesce contiene gli acidi grassi omega 3, antinfiammatori che hanno dimostrato di prevenire l’accumulo di grasso.
Non è chiaro, quando o se Uromastyx, sarà approvato.

Il normale processo FDA per l’approvazione, è di testare farmaci.
La famiglia di Sam [O’Connor] ha firmato, per far sì che il proprio figlio facesse parte della sperimentazione e, una volta iniziata la cura, hanno riscontrato subito effetti positivi.

Il figlio rispondeva agli stimoli, aveva ricominciato a giocare e ad interagire con il mondo circostante in maniera più attiva. La signora Debra racconta che: “la vita per suo figlio è iniziata nel momento in cui ha iniziato il trattamento. Prima era solo sopportazione“.

Sam è uno di quei fortunati in grado di ottenere il farmaco. “Altri bambini non sono così fortunati“, dice Puder, che ha sviluppato il trattamento di Uromastyx, asserendo che ogni anno, nel suo ospedale, muoiono fino a quattro bambini a causa di un danneggiamento del fegato.

Senza l’approvazione della FDA, Uromastyx è disponibile solo per coloro che possono recarsi a Boston e prendere il farmaco in un protocollo di ricerca, o in un altro ospedale con dispensa speciale da parte della FDA, una condizione chiamata “uso compassionevole“.

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